定義
新藥是指新研制的、臨床尚未應用的藥物，其化學本質應為新的化合物或稱新化學實體、新分子實體、新活性實體。新藥研發的根本目的是治療疑難危重疾病，研制出來的藥物即使是全新的化學結構，但是療效或安全性卻不及現有的藥物便失去新藥價值，更不會產生預期的經濟效益。現代人類疾病譜狀況如下圖，也是新藥研發應該關注的重要領域。
新藥研發是指新藥從實驗室發現到上市應用的整個過程，包括先導化合物的產生與優化、候選藥物的臨床前和臨床試驗等諸多研究內容。新藥的開發是一個逐步選擇與淘汰、不斷循環優化的復雜過程，這樣的轉化研究漫長、艱難而又昂貴。以化學新藥為例，從候選藥物的臨床前研究到新藥上市平均需要8-10年的時間，5000種候選藥物只有5種可能進入到臨床試驗階段，而最終僅有1種獲準上市；平均每個新藥耗費高達8-10億美元。
分類
我國上市藥品分為中藥、化學藥品和生物制品，分別按其創新程度及上市狀況，予以新藥或仿制藥的注冊分類管理。化學藥品注冊分為5類，其中1類為創新藥，指含有新的結構明確的、具有藥理作用和臨床價值的化合物。2類為改良型新藥，5.1類為進口原研藥品，3、4及5.2類則屬于化學仿制藥。
先導化合物的產生與優化
先導化合物是經各種方法得到的具有某種特定生物活性且結構新穎的化合物。先導物可能存在著某些缺陷，并非都能直接藥用，但可作為結構修飾和改造的模型而進一步優化成為預期的候選藥物。先導化合物被確立為候選藥物以后，即可按照從臨床前到臨床研究的程序，逐步開展制備工藝、質量控制，以及驗證安全性、有效性的新藥開發研究，以提供充分的數據和研究資料支撐新藥上市應用。為保障藥理毒理學評價所需合格藥品，候選藥物的藥學研究工作應起始于臨床前研究初期。
臨床前研究
臨床前研究也稱非臨床研究，包括藥學和藥理、毒理學研究兩方面。前者主要指工藝和質量研究；后者系使用適宜的基因、細胞、組織或整體動物模型代替人體進行的藥理、毒理試驗，所獲得的安全性和有效性結論則用來決定是否值得進行以人體為試驗對象的臨床試驗。臨床前研究完成后，可提出新藥研究申請(investigational new drug,IND)，經NMPA核準并獲得《藥物臨床試驗通知書》之后，才能進行臨床試驗。
新藥的藥理毒理研究亦即臨床前的藥效學、藥代學及安全性評價，是對候選藥物進行的人體外或動物體內的試驗研究。新藥的藥理毒理研究雖不能替代臨床試驗作出結論，但卻是臨床試驗前期必不可少的研究基礎。進入臨床試驗的臨床候選藥物，并不等于各項臨床前的研究就此停止，仍要隨著臨床試驗中出現的療效、毒性、質量等問題不斷調整、補充，使之趨于完善。
藥效學
即藥物效應動力學(pharmacodynamics,PD)。藥效學研究分為臨床前藥效學與臨床藥效學兩個評價階段。臨床前藥效學又稱基礎藥效學，采取人體外或動物試驗方法，研究新藥的主要藥效學和一般藥理學，為后期的臨床試驗提供可靠依據；臨床藥效學的試驗對象則為適應證患者，屬臨床研究的范疇。
藥代學或藥動學
即藥物代謝動力學(pharmacokinetics,PK)。根據數學原理和動力學模型研究藥物在機體作用下所發生的變化，包括吸收(absortion)、分布(distribution)、代謝(metabolism)和排泄(excretion)四個方面，簡稱為藥物的ADME過程，特別是血藥濃度隨時間的量變規律，以及藥物效應的影響因素等。
藥物毒理學
運用毒理學的原理和方法，研究藥物在一定條件下，對靶器官或機體可能造成的毒性作用及其機理、程度、可逆性等，為定性、定量進行藥物安全性評價及安全用藥提供科學依據。包括急性毒性試驗、長期毒性試驗、生殖毒性試驗、遺傳毒性試驗、致癌試驗、局部毒性試驗、免疫原性試驗、依賴性試驗、毒代動力學試驗及與評價藥物安全性有關的其他試驗。
臨床實驗及新藥申請
候選藥物通過了臨床前評價，能否上市則由臨床試驗結果最終加以判定。由于臨床前試驗模型與人體疾病真實性存在差異，對動物有效、毒副作用小的候選藥物，對人體的效應并不一定相同，而且在臨床試驗中淘汰率較高。完成Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗后，可提出新藥申請(new drug application,NDA)。如果研究及試驗數據等能夠充分證明藥物安全性、有效性和質量穩定可控并通過綜合審評后，NMPA核準、頒發《藥品注冊批件》及附件，新藥即可生產上市。
Ⅰ期臨床試驗系初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。通過觀察人體對臨床候選新藥的耐受程度和藥代學試驗結果，為制定安全有效的給藥方案提供依據。Ⅰ期臨床試驗為新藥的人體試驗起始期，也稱為早期人體試驗，一般在健康受試者中進行。Ⅱ期臨床試驗系治療作用的初步評價階段，目的是初步評價臨床候選新藥對目標適應證患者的治療作用和安全性，包括為Ⅲ期臨床試驗設計和給藥劑量方案的確定提供依據。Ⅲ期臨床試驗系治療作用的確證階段，目的是進一步驗證臨床候選新藥對目標適應證患者的治療作用和安全性，最終為新藥注冊申請提供充分的依據。Ⅲ期臨床試驗是Ⅱ期臨床試驗的延續，一般為擴大的多中心試驗。
新藥上市監測
新藥生產、上市后，尚需考察在廣泛使用條件下的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險以及改進給藥劑量等，即Ⅳ期臨床試驗。Ⅳ期臨床試驗是與同類型其他藥品在安全有效性和藥物經濟學等附加值方面的益處相比較的過程，可以認為是新藥研發的最后階段。此外，Ⅳ期臨床試驗也為優化生產工藝、產品質量、穩定性等提供可靠依據。
BA與BE
生物利用度(bioavailability,BA)指制劑中的藥物被吸收進入血液的速度和程度，它反映藥物活性成分到達體內循環的速率和相對量，可為新藥研發過程中選擇給藥途徑和確定用藥方案提供參考。
生物等效性(bioequivalence,BE)試驗系證明受試制劑中藥物的吸收速度和吸收程度與參比制劑的差異在可接受范圍內而進行的藥物臨床研究工作。通常采用生物利用度研究的方法，以藥代動力學參數為指標，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成分吸收程度和速度有無統計學差異。其重點在于以預先確定的等效標準和限度進行的比較，是保證含同一藥物活性成分的不同制劑體內行為的一致性、判斷后研產品是否可替代已上市藥品的依據。